В Южной Корее ученые из Института фундаментальных исследований создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет редактировать мутации в ДНК с точностью до нуклеотида
Об этом сообщает Лента.Ру со ссылкой на Nature Biotechnology.
Сообщается, что новый тип редактирования ДНК поможет лечить тяжелые генетические заболевания, такие как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона.
Система CRISPR/Cas9 используется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 – белок, который разрезает двойную цепь на определенном участке. Это определяет место РНК (sgRNA), которое комплементарно связывается со специфической сетью узнавания. Разорванная молекулярными “ножницами” нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, которая препятствует точной изменении ДНК.
Для того чтобы решить эту проблему, ученые соединили с другим ферментом Cas9 — цитидиндезаминазой. Это позволило разрезать только одну цепь в двойной спирали и превратить нуклеотид цитозин в тимин.
Новую технологию опробовали на эмбрионах мышей. Ученые изменили гены грызунов, чтобы те имели определенные мутации. Новый комплекс вводился в эмбрионы мышей, а затем они были пересажены суррогатным матерям. В результате грызуны, которые родились в результате такого вмешательства, не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.
Новая возможность точечно вводить генетические мутации поможет разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидними заменами.
Напомним, что при помощи ДНК и компьютера воссоздали ухо Ван Гога.
