Вперше в Україні пацієнтам з рідкісною смертельною хворобою СМА стануть безоплатно доступні ліки. Батьки дітей з цією тяжкою хворобою роками домагалися цього рішення від держави.
Організація “Медичні закупівлі України” централізовано придбала препарат “Рисдиплам” для лікування дітей зі спінальною м’язовою атрофією (СМА). Пацієнти зможуть отримати ці ліки безкоштовно, передає ВВС.
СМА – рідкісна нервово-м’язова хвороба, яка призводить до атрофії кінцівок та смерті.
Один флакон препарату “Рисдиплам” в Україні коштує понад 250 тисяч гривень. Це – єдиний лікарський засіб від спінальної м’язової атрофії, яким можна самостійно лікуватися вдома. Його потрібно приймати орально.
Закупівля ліків проти СМА стала можливою завдяки інструменту договорів керованого доступу (ДКД), пояснили в агенції в “Медичні закупівлі”. Він дозволяє зберегти конфіденційною ціну. Перелік лікарських засобів, які будуть закуповуватися за ДКД, затвердив кабінет міністрів України 9 грудня.
Гендиректор “Медичних закупівель” Едем Адаманов розповів, що в Україні зараз є 111 дітей із цим захворюванням.
Через надзвичайно високу вартість лікування їхні родини змушені були витрачати всі заощадження та збирати кошти від небайдужих, додав він.
Найдорожчі ліки в світі
“Рисдиплам” – не єдиний препарат, який застосовують при СМА. Існують ще два, здатні загальмувати або зупинити розвиток хвороби, – це “Спінраза” і “Золгенсма”.
“Спінразу” вводять пацієнту під оболонку спинного мозку на 1, 14, 28 і 63 день лікування. Пропускати їх не можна, інакше ефект втратиться. Далі препарат вводять довічно кожні чотири місяці.
“Рисдиплам” також потрібно приймати усе життя, але на відміну від “Спінрази”, його можна пити вдома, як звичайні ліки.
“Золгенсма” визнана найдорожчими ліками у світі – вартість однієї дози сягає 2,2 млн доларів. Однак вона здатна зупинити розвиток СМА за один укол – препарат по суті замінює собою дефектний ген, який спричинює хворобу.
Батьки, які стикнулися з рідкісною хворобою, хотіли би отримати саме цей препарат.
У 2021 році видання The Guardian повідомляло, що лікування “Золгенсмой” пройшли вже понад 1 тисяча дітей, препарат затверджений у 38 країнах. Для дітей із Великої Британії лікування цим препаратом віднедавна стало безкоштовним.
Виробників ліків, таких як “Золгенсма”, часто критикують за захмарні ціни, проте фармкомпанії зазвичай пояснюють це великими витратами на розробку препаратів. Адже кількість пацієнтів, які їх потребують, є відносно невеликою.
Президент Novartis Gene Therapies Девід Леннон називав ціну на “Золгенсма” у 2 мільйони доларів “розумною і справедливою”.
“Ми говоримо про довічну користь від лікування, при тому, що воно зводиться до одноразової ін’єкції”, – наголосив він.
Лотерея чи благодійність
Novartis також проводить лотерею на препарат. Компанія виділяє сто доз препарату на рік. Раз на два тижні комісія тягне жереб серед заявок, поданих з різних країн.
Минулого року переможцем лотереї став півторарічний Арсен Борис – хлопчик з міста Скалат на Тернопільщині.
Деякі родини намагаються зібрати кошти на препарат самотужки.
Минулого року це вдалося зробити батькам 4-місячного Дмитра Свічинського з Одеси. Завдяки благодійній кампанії вони за два місяці зібрали необхідну суму.
У лютому минулого року укол “Золгенсми” також отримала 8-місячна Марія Сахно з Херсонщини – гроші так само вдалося зібрати завдяки пожертвам.
Утім, суму у понад 2 млн доларів можуть зібрати далеко не всі родини, а часу для цього вкрай мало. Щоби ін’єкція була ефективною, її потрібно зробити якомога раніше.
З держбюджету за програмами медичних гарантій виділяються гроші на лікування багатьох тяжких хвороб – серцево-судинних, онкозахворювань.
Попри це, у лікарнях іноді просять “заплатити” за безоплатне лікування. У НСЗУ радять звертатися за телефоном 1677 – це контактний центр, де дають роз’яснення щодо того, які ліки може покрити держава.
