Санофи, ведущая международная фармацевтическая компания, включила еще одну пациентку с редким заболеванием в гуманитарную программу Санофи Джензайм в Украине.
Новая пациентка – 12-летняя девочка из Николаева, страдающей мукополисахаридозом 1 типа, подтипа Шейе.
Об этом идет речь в пресс-релизе компании Санофі в Україні, передает Інше ТВ.
Заболевания пациентке окончательно диагностировали в 2019 году в Центре орфанных заболеваний НДСБ «ОХМАТДЕТ» через 9 лет после появления первых симптомов болезни. Распознать редкое заболевание врачам удалось только после проведения анализа на определение активности специфических лизосомальных ферментов. На запрос врача рассмотреть девочку как пациентку, которая требует неотложной терапии, Медицинская комиссия гуманитарной программы Санофи Джензайм в Бостоне проанализировала клиническое состояние пациентки и подтвердила ее тяжелое состояние. Следующим шагом стало принятие решения компанией Санофи включить девочку в свою гуманитарную программу.
«Мы понимали, что этот ребенок рискует потерять жизнь, если не получит должной ферментно-заместительной терапии уже сейчас. Несмотря на такой долгий путь девочки до установления диагноза, мы просто не могли оставаться в стороне. Ведь для нас, в Санофи, одним из ключевых приоритетов является постоянная поддержка пациентов, их здоровье. Несмотря на сложные обстоятельства настоящего, когда в мире царит эпидемия и нестабильность, мы, как социально ответственная компания, продолжаем непрерывно выполнять свои обязательства и помогать пациентам, которые нуждаются в жизненно необходимом лечении. Этим решением мы также стремимся поддержать государство, уменьшив на него финансовую нагрузку лечения орфанных пациентов согласно государственной программы», – говорит Алла Гюнтер, директор департамента по медицинским вопросам компании Санофи в Украине.
Первую инфузию маленькая пациентка получит уже в ближайшие недели после того, как Киевская городская государственная администрация утвердит ввоз лекарств в Киев. Благодаря ферментно-заместительной терапии, которую пациентка начнет получать в рамках гуманитарной программы Санофи Джензайм, мукополисахаридоз 1 типа у девочки перестанет прогрессировать, и заболевание удастся стабилизировать. Лечение должно улучшить часть показателей здоровья пациентки и качество жизни в целом, что позволит девочке почувствовать себя значительно лучше.
«Мукополисахаридоз способен очень быстро прогрессировать. Заболевание поражает соединительную ткань, кости, суставы, печень, сердце. У пациентов ухудшается слух, снижается зрение, развиваются тугоподвижность и сколиоз. Если вовремя не начать лечение, болезнь приведет к умственной отсталости, дыхательной и сердечной недостаточности, а в дальнейшем и к смерти. Как врач отмечу, что решение компании Санофи о включении девочки в гуманитарную программу дало ей шанс на жизнь и возможность почувствовать детство так же, как ее сверстники, иметь шанс на дальнейшее достойную жизнь. Ведь из-за отсутствия надлежащего и своевременного лечения на данном этапе жизни последствия ухудшения состояния могли бы быть катастрофически негативными. В Украине период ожидания начала лечения у пациентов с метаболическими заболеваниями до начала лечения за счет государственной программы может достигать от 1,5 до нескольких лет. Это потерянное время, когда прогрессирует заболевание, последствия которого невозможно повернуть назад», – сказала Наталья Самоненко, врач Центра орфанных заболеваний НДСБ «ОХМАТДЕТ».
О программе Санофи Джензайм
Гуманитарная программа Санофи Дзензайм была основана в Украине в 2002 году и долгое время была единственной возможностью для украинских пациентов с редкими заболеваниями получить жизненно необходимое лечение. Во всем мире программа является временным решением для обеспечения пациентов жизненно необходимыми лекарственными средствами с момента установления диагноза до начала лечения за счет государственной программы.
За период действия гуманитарной программы компании в Украине ее объем по всем нозологиям уже достиг 1,5 млрд. грн. На сегодня в Украине 20 пациентов получают лечение в пределах гуманитарной программы, 14 лечатся благодаря программе уже более 10 лет. Находясь на лечении в рамках гуманитарной программы Санофи Дзензайм 6 пациенток стали мамами 9 здоровых детей.
Кроме гуманитарной программы, Санофи Дзензайм оказывает поддержку в диагностике орфанных заболеваний и обучении врачей. Благодаря гуманитарной программе Санофи Дзензайм многие врачи получили первый опыт в лечении пациента с редкой болезнью.
Как сообщало Інше ТВ, Перенесение детьми COVID-19 в легкой форме может быть опасным – исследование
