Препарат для генной терапии стал вторым в истории лекарством против спинальной мышечной амиотрофии. Производитель препарата собирается продавать его по цене от 1,2 до 5 миллионов долларов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый медицинский препарат в рамках генной терапии, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, передает 24.
Он станет самым дорогим лекарственным средством на планете, ведь его максимальная цена может достичь 5 миллионов долларов. Речь идет о лекарствах под названием Zolgensma от фармацевтического гиганта Novartis. Это вторые в истории одобренные лекарства против тяжелой болезни, которая приводит к инвалидности.
Спинальная мышечная атрофия – что это?
Болезнь мотонейронов, расположенных в переднем рога спинного мозга. При СМА в первую очередь ослабевают мышцы туловища и проксимальные (находятся ближе к центру тела) мышцы конечностей, по мере удаления к периферии сила мышц страдает меньше, руки страдают меньше чем ноги. Чувствительность сохраняется полностью, также как и интеллект, существуют наблюдения, что дети с СМА заметно более общительные и яркие личности, чем большинство их здоровых сверстников.
Первый препарат под названием Спинраза также обходится пациентам дорого – за одну дозу приходится выкладывать 750 тысяч долларов. До появления этих лекарств от компании Biogen спинальная мышечная амиотрофия вообще считалась заболеванием неизлечимым.
Впрочем, пока пациентам и их родственникам особенно радоваться нечему. Ни в США, ни в других странах мира у них нет реальных инструментов, которые бы заставляли фармацевтических гигантов не назначать космические цены на свои лекарства.
Отметим, что стоимость лекарственного препарата зависит от многих факторов. В первую очередь, от того, насколько высоким будет спрос на него. Если лекарства предназначены, например, для лечения простуды, то его потенциальными клиентами могут быть сотни миллионов людей, а значит, цена будет невысокой.
Если же лекарство создано для лечения какой-то редкой болезни, и количество потенциальных потребителей исчисляется тысячами людей, то стоимость препарата будет космической. Особенно если учесть, что фармацевтические компании вкладывают сотни миллионов долларов в исследования, а многие их перспективные препараты так и не доходят до рынка, не выдерживая испытаний. Именно поэтому компаниям нужно компенсировать расходы
Читайте: В аптеках станет меньше дешевых украинских аналогов импортных лекарств
